Novità
Sanitarie Farmaceutiche
MHRA Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency
Government
to align with European specifications on high risk in vitro diagnostic devices
to reduce regulatory burden
The specifications will establish
standards for high-risk diagnostic tests while creating consistency with
European regulations
MHRA Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency
Common
specification requirements for in vitro diagnostic devices
Last updated 10 July 2025
MHRA Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency
MHRA
authorises cancer treatment variation with an administration time of 3–5
minutes
As with all products, the MHRA will keep its safety
under close review.
The Medicines and Healthcare
products Regulatory Agency (MHRA) has today (30 April 2025) approved a new
under-the-skin injection version of the cancer therapy, nivolumab
(Opdivo) , offering a quicker administration option for eligible
patients. The subcutaneous formulation of nivolumab can be given as a
3–5-minute injection instead of the 30- or 60-minute intravenous (IV) infusion.
Several common cancers can be treated by nivolumab, including lung, bowel,
kidney, bladder, oesophageal, skin, and head and neck cancers.
NICE National Institute for HEalth and
Care Excellence
Nirmatrelvir plus ritonavir,
sotrovimab and tocilizumab for treating COVID-19
Evidence-based recommendations on
nirmatrelvir plus ritonavir (Paxlovid),
sotrovimab (Xevudy)
and tocilizumab (RoActemra)
for treating COVID-19. The recommendations also apply to tocilizumab biosimilar
products that have a marketing authorisation allowing the use of the biosimilar
for the same indication. Last reviewed:
01 May 2025
ISS Istituto Superiore di Sanita'
Teleriabilitazione
nei disturbi del neurosviluppo in età evolutiva: evidenze e pratica clinica.
Rapporto
ISTISAN 25/12
Il presente rapporto esamina l’efficacia della
teleriabilitazione nei disturbi del neurosviluppo in età evolutiva, tra cui
disabilità intellettive, disturbi della comunicazione, disturbo dello spettro
autistico, deficit di attenzione/iperattività, disturbi dell’apprendimento,
disturbi del movimento, ipoacusie e sordità. Le revisioni sistematiche della
letteratura evidenziano la teleriabilitazione come strumento promettente, che
migliora non solo l’efficacia clinica, ma anche le competenze genitoriali e
favorisce l’accesso ai trattamenti superando barriere geografiche. Tuttavia, i
risultati devono essere letti con cautela, dato il numero limitato di studi clinici
randomizzati controllati e l’eterogeneità dei campioni.
Ministero
della Salute
Relazione
sullo stato di attuazione dell'attività libero professionale intramuraria
(ALPI) - Anno 2023
Autore
Osservatorio nazionale per l’attività libero-professionale
La libera professione intramuraria è lo strumento ideato dal
legislatore per garantire e tutelare il diritto dell’utente alla scelta
fiduciaria del medico, valorizzando al contempo, il ruolo dei professionisti e
il loro patrimonio di capacità, conoscenze e esperienza. La disciplina si è
radicata nell’ordinamento nazionale attraverso un
percorso normativo articolato, contraddistinto da ripetuti interventi del legislatore, orientati alla
maggior efficienza, liceità
e trasparenza del sistema, e fondati sull’urgenza di assicurare il
corretto esercizio di tale attività.
EMA
Agenzia Europea per i Medicinali
Product-Specific
Bioequivalence Guidance
Questa sezione include le linee
guida sulla bioequivalenza specifiche per prodotto dell'Agenzia europea per i
medicinali (EMA), che riassumono in un formato standardizzato i principi di
progettazione degli studi pertinenti per la dimostrazione della bioequivalenza.
Dronedarone
product-specific bioequivalence guidance
Ledipasvir
/ sofosbuvir product-specific bioequivalence guidance
CE
Commissione Europea
Decisioni
di esecuzione della Commissione Europea sui medicinali orfani con le
seguenti indicazioni terapeutiche e principio attivo
(Orphan designation - Corrigendum - Transfer of orphan
designation - Change of name and/or address of sponsor):
Adeno-associated
virus encoding small hairpin RNA against ATXN2 mRNA - Treatment of
amyotrophic lateral sclerosis
Omissis
- Treatment of Rett syndrome
2-(2-(2-[2-(4-Benzothiazol-2-yl-phenoxy)-ethoxy]-ethoxy)-ethoxy)-ethanol
- Treatment of amyotrophic lateral sclerosis
3-(Carbamoylamino)-5-[2-(3-fluorophenyl)ethynyl]-N-[(3S)-piperidin-3-yl]thiophene-2-carboxamide
hydrochloric acid - Treatment of acute myeloid leukaemia
Omissis
- Treatment of lymphoplasmacytic lymphoma
Humanised
IgG1 monoclonal antibody against adrenocorticotropic hormone -
Treatment of congenital adrenal hyperplasia
4-Amino-1-[(2R,4S,5S)-5-(1,2-dihydroxyethyl)-4-hydroxyoxolan-2-yl]pyrimidin-2-one
- Treatment of glioma
Exidavnemab
- Treatment of multiple system atrophy
(R)-3-(5-Dimethylcarbamoyl-pent-1-enyl)-N-(2-hydroxy-1methylethyl)benzamide
- Treatment of fragile X syndrome
Alpha-N-acetyl
glucosaminidase fused to a humanised monoclonal antibody against transferrin
receptor - Treatment of mucopolysaccharidosis type IIIB (Sanfilippo B
syndrome)
Dipalmitoyl
hydroxyproline - Treatment of Netherton syndrome
Beta-lapachone
- Treatment of primary sclerosing cholangitis
Empasiprubart
- Treatment of multifocal motor neuropathy
Humanised
IgG4 bispecific monoclonal antibody against sclerostin and dickkopf-related
protein 1 - Treatment of osteogenesis imperfecta
1-(3-Bromobenzyl)-N3-(3,4-dichlorophenyl)-1H-1,2,4-triazole-3,5-diamine
- Treatment of radiation induced maculopathy
Omissis
- Treatment of hepatocellular carcinoma
Iloprost
- Treatment of systemic sclerosis
Bezuclastinib - Treatment of mastocytosis
CE
Commissione Europea
Procedure
CE sul cambio di status dei medicinali per uso umano
Nuove Autorizzazioni - Modifiche
- Comunicazioni pubblicate sui seguenti medicinali:
Adempas (riociguat)
Apremilast (Accord)
Fluenz (influenza vaccine)
Omidria
(phenylephrine – ketorolac)
Pombiliti
(cipaglucosidase alfa)
Poteligeo
(mogamulizumab)
Tepkinly
(epcoritamab)
Vfend
(voriconazole)
EMA
Agenzia Europea per i Mdicinali
Elenchiamo una selezione delle informazioni nuove e
aggiornate sui medicinali pubblicate sul sito web dell'EMA
Nuove
Autorizzazioni - Modifiche - Comunicazioni pubblicate sui seguenti medicinali:
Arikayce
liposomal (amikacin)
Avtozma
(tocilizumab)
Evotaz
(atazanavir – cobicistat)
Fymskina
(ustekinumab)
Plegridy
(peginterferon beta-1a)
Revlimid
(lenalidomide)
Temozolomide
(Sun)
Xbrik
(denosumab)
AIFA
Agenzia Italiana del Farmaco
Rettifica:
Carenza Megamilbedoce (hidroxocobalamina) - modalità di richiesta
d'importazione dall'estero
L'Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibili
aggiornamenti relativi al medicinale "MEGAMILBEDOCE
(hidroxocobalamina)", non reperibile sul territorio nazionale per il quale
è stata autorizzata l’importazione dall’estero su richiesta dello Stabilimento
Chimico Farmaceutico Militare (S.C.F.M).
AIFA
Agenzia Italiana del Farmaco
Rettifica:
Carenza PRIORIX TETRA - modalità di richiesta d'importazione dall'estero
L'Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibili
aggiornamenti relativi al medicinale “PRIORIX
- TETRA (Vaccino (vivo) antimorbillo, antiparotite, antirosolia e
antivaricella) polvere e solvente per soluzione iniettabile - 10
flaconcini polvere + 10 siringhe preriempite di solvente da 0.5 ml (con 2 aghi)
A.I.C. 038200061”, non reperibile sul territorio nazionale per il quale è stata
autorizzata l’importazione dall’estero del medicinale su richiesta
dell’azienda.
AIFA
Agenzia Italiana del Farmaco
Carenza
ROPIVACAINA CLORIDRATO - modalità di richiesta d'importazione dall'estero
L'Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibili
aggiornamenti relativi al medicinale “ROPIVACAINA
CLORIDRATO ALTAN (ropivacaina cloridrato monoidrato) 10 mg/ml soluzione
iniettabile - 5 fiale in vetro da 10 ml (A.I.C. 047050036)”, non reperibile sul
territorio nazionale per il quale è stata autorizzata l’importazione
dall’estero del medicinale su richiesta dell’azienda.
FDA
Food and Drug Administration
Pubblicazioni delle nuove autorizzazioni
all’immissione in commercio (Orig-1) dei seguenti farmaci:
SELENIOUS ACID (GLAND)
CDA-AMC Canada’s Drug Agency - L’Agence des
Medicaments du Canada - Novita’ sui Farmaci
(N/A)
significa non disponibile (il nome del prodotto non è disponibile)
(TBC)
significa da confermare (il nome del prodotto deve ancora essere confermato)
(TBD)
Il nome del prodotto deve essere determinato
Avacincaptad
pegol (Izervay)
SIF
Societa' Italiana di Farmacologia
ACE-inibitori:
come agiscono, quando si usano e quali effetti collaterali provocano
Gli ACE-inibitori sono farmaci ampiamente utilizzati per il
trattamento di malattie quali ipertensione arteriosa, scompenso cardiaco,
infarto del miocardio e nefropatia diabetica. Vediamo insieme come funzionano,
quando si usano e quali effetti indesiderati possono causare.
ISS
Istituto Superiore di Sanita'
Al
via il progetto Provident per migliorare la risposta alle allerte
microbiologiche
Rafforzare la capacità di sorveglianza delle malattie
infettive in Italia, migliorando la preparazione e la risposta alle allerte
microbiologiche promuovendo la tempestività e la completezza della segnalazione
dai laboratori. Questo è l'obiettivo del progetto Provident (StePs foRward fOr
digital and real time surVeillance of Infectious DiseasEs iN ITaly),
co-finanziato dall’Unione Europea, che ha preso il via oggi con il kick off
meeting che si è tenuto nella sede dell'Iss.
EpiCentro
(ISS)
Indagine PASSI
2023-24: i nuovi dati sugli screening oncologici
Dai dati PASSI 2023-2024 risulta che in Italia il 75% delle
donne fra i 50 e i 69 anni di età e il 78% di quelle fra i 25 e i 64 anni si
sottopone rispettivamente allo screening mammografico e allo screening
cervicale a scopo preventivo, all’interno di programmi organizzati o per
iniziativa personale. La copertura nazionale dello screening colorettale resta
ancora piuttosto bassa: nel biennio in esame il 47% degli intervistati (50-69
anni) riferisce di aver eseguito uno degli esami per la diagnosi precoce dei
tumori colorettali a scopo preventivo nei tempi e modi raccomandati dalle linee
guida nazionali e internazionali
Screening
mammografico, screening cervicale e screening colorettale
Primo
piano
EpiCentro
(ISS)
Progetto EU-JAMRAI
2 - Contrastare la resistenza antimicrobica (AMR) e migliorare la prevenzione
delle infezioni (IPC)
È questo l’obiettivo della Joint Action (JA) europea
EU-JAMRAI 2 avviata a gennaio 2024 e della durata di 4 anni. La JA – che
rappresenta il proseguimento del progetto europeo EU-JAMRAI 1 – è co-finanziata
dalla Commissione Europea tramite EU4Health e supporta lo sviluppo e
l’attuazione dei Piani d’Azione nazionali, rafforzando i sistemi sanitari,
promuovendo buone pratiche e formando il personale.
Giurisprudenza
Sanitaria Farmaceutica
CVRIA
Corte di Giustizia dell'Unione Europea (Sentenza nella causa C-386/23)
La
pubblicità mediante indicazioni sulla salute relative a sostanze botaniche è
attualmente vietata
Tale divieto di principio si applica fino a quando la Commissione
non abbia completato l’esame di tali indicazioni e le abbia inserite negli
elenchi delle indicazioni sulla salute consentite, a meno che il loro impiego
non sia già ammesso in base a un regime transitorio.
L’impresa tedesca Novel Nutriology commercializza un integratore alimentare
contenente estratti di zafferano e di succo di melone. Nella sua pubblicità
essa
dichiarava che tali estratti miglioravano l’umore o
riducevano la sensazione di stress e di stanchezza
Rassegna
Sanitaria Farmaceutica
ASCO American Society of Clinical
Oncology
Long-Term Survival and Biomarker
Analysis Evaluating Neoadjuvant Plus Adjuvant Relatlimab
(anti-LAG3) and Nivolumab (anti-PD1) in Patients With Resectable Melanoma
ESMO European Society for Medical
Oncology
EMA Recommends Extension of
Indications for Cabozantinib
- New indication concerns the treatment of adult patients with unresectable or
metastatic, well differentiated extra-pancreatic and pancreatic NETs
JAC Antimicrobial Resistance (Oxford
Academic)
Policy
discourse on AMR in food-producing animals: examining framing and
language for effective communication
JIM Journal of Innate Metabolism
Why re-think dietary treatment in PKU?
JIM Journal of Innate Metabolism
Diet in patients with
phenylketonuria treated with pegvaliase:
a narrative review on the state-of-the-art and challenges
JIM Journal of Innate Metabolism
Assessment of executive functions,
adaptive skills, emotional and behavioral outcomes from pediatric age to
adulthood in patients with PKU:
a systematic review
JIM Journal of Innate Metabolism
Adult phenylketonuria:
transition management and follow-up
Le Aziende Farmaceutiche Informano
AbbVie
AbbVie and Ichnos Glenmark
Innovation (IGI) Announce Exclusive Global Licensing Agreement for ISB
2001, a First-in-Class CD38×BCMA×CD3 Trispecific Antibody - ISB 2001 is
currently in Phase 1 clinical trial in patients with relapsed/refractory
multiple myeloma (R/R MM)
Arcus Biosciences
Arcus Biosciences’ Quemliclustat
Receives Orphan Drug Designation for Pancreatic Cancer - PRISM-1, the ongoing
registrational, Phase 3 study evaluating quemliclustat
plus chemotherapy as a first-line treatment for metastatic pancreatic cancer,
is expected to be fully enrolled by the end of this year
Ascentage
Ascentage Pharma Announces Its Novel
Bcl-2 Inhibitor Lisaftoclax
Approved by China NMPA, Ushering in a New Era for the Treatment of CLL/SLL -
Lisaftoclax is a proprietary, novel orally administered small-molecule Bcl-2
selective inhibitor developed by Ascentage Pharma to treat patients with
malignancies by selectively blocking the antiapoptotic protein Bcl-2 and hence
restoring the normal apoptosis process in cancer cells. In the clinical trials,
lisaftoclax has shown broad therapeutic potential in multiple hematologic
malignancies and solid tumors, particularly in CLL/SLL, both as a monotherapy
and in combinations. Furthermore,
lisaftoclax is Ascentage Pharma’s second commercialized novel drug following olverembatinib.
This approval for lisaftoclax underscores Ascentage Pharma’s outstanding
capabilities in global clinical development and innovation, marking another
major milestone in the Company’s successful development of its deep pipeline.
Bayer
Bayer receives first approval
worldwide for Lynkuet
(elinzanetant) in the UK as treatment of moderate to severe vasomotor
symptoms associated with menopause - The first approval worldwide for
elinzanetant, under the brand name Lynkuet (Lynkuet in the UK), for the
treatment of moderate to severe vasomotor symptoms (VMS, also known as hot
flashes) associated with menopause is based on results from the three pivotal
trials in the OASIS Phase III clinical development program1 / Elinzanetant is
the first dual neurokinin (NK)-targeted therapy (NK-1 and NK-3 receptor
antagonist) and has demonstrated a significant mean reduction in the frequency
and severity of moderate to severe VMS / Up to 80% of women will experience hot
flashes during the menopause transition2, yet almost two thirds remain
untreated3
Bayer
Bayer files for EU approval of gadoquatrane
- Submission of marketing authorization application to the European Medicines
Agency (EMA) seeking approval for investigational low dose gadoquatrane for
contrast-enhanced magnetic resonance imaging (MRI) of all body regions for
adults and pediatric patients including neonates / Submitted dose corresponds
to a 60 percent reduction in gadolinium (Gd) compared to standard of care
macrocyclic gadolinium-based contrast agents (GBCAs) dosed at 0.1 mmol gadolinium
per kilogram of body weight
HanchorBio
HanchorBio
Prepares HCB303 Multi-Target Immunotherapy for IND Filing - HCB303 is a
novel fusion protein designed to simultaneously target multiple major
immunosuppressive pathways, including PD-L1/PD-1, SIRPα/CD47, and others. By engaging both the innate and
adaptive immune systems, HCB303 aims to comprehensively enhance immune
activation within the tumor microenvironment. The molecule is engineered for
precise targeting of tumor cells expressing, PD-L1, and CD47, leading to T cell
activation, natural killer (NK) cell cytotoxicity, and macrophage-mediated
phagocytosis.
Klotho Neurosciences
Klotho Neurosciences, Inc. Granted
FDA Orphan Drug Designation for KLTO-202
for Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis ("ALS" or "Lou
Gehrig's Disease")
Merck
U.S. FDA Accepts New Drug
Application for Merck’s Doravirine/Islatravir,
an Investigational, Once-Daily, Oral, Two-Drug Regimen for Treatment of Adults with
Virologically Suppressed HIV-1 Infection - Doravirine/islatravir would be the
first FDA-approved two-drug regimen without an integrase inhibitor that
demonstrated non-inferior efficacy and a generally comparable safety profile to
the three-drug InSTI-based regimen, BIC/FTC/TAF, in a Phase 3 pivotal trial
Ono Pharma
Opdivo
Intravenous Infusion Approved in South Korea in Combination with Yervoy for the
First-Line Treatment of Patients with Unresectable or Metastatic Hepatocellular
Carcinoma - This approval is based on the results from the CheckMate -9DW
study, a global multi-center Phase 3 clinical study (CA209-9DW: ONO-4538-92),
evaluating Opdivo plus Yervoy compared to investigator’s choice of lenvatinib
or sorafenib
monotherapy for patients with unresectable HCC who have not received prior
systemic anti-cancer therapy.
Pfizer
XTANDI
Plus Leuprolide
Significantly Improves Survival Outcomes in Men with Non-Metastatic
Hormone-Sensitive Prostate Cancer with High-Risk Biochemical Recurrence -
XTANDI: the first and only androgen receptor inhibitor-based regimen to
demonstrate overall survival benefit in non-metastatic hormone-sensitive
prostate cancer (nmHSPC) with high-risk biochemical recurrence (BCR)
RegenxBio
REGENXBIO Announces Publication of
Preclinical Results Demonstrating Functional Benefits of Novel Microdystrophin
Construct in RGX-202 Investigational Gene Therapy for Duchenne Muscular
Dystrophy - Construct including CT domain demonstrated higher levels of
microdystrophin protein, increased muscle force, and improved resistance to
damage in mice lacking dystrophin - REGENXBIO's next-generation investigational
gene therapy, RGX-202,
is the only microdystrophin construct that includes the CT domain - Findings
support the positive functional data seen in Phase I/II AFFINITY DUCHENNE trial
of RGX-202
Stoke Therapeutics
Stoke Therapeutics and Biogen Announce
Presentation of Data from Studies of Zorevunersen,
an Investigational Medicine for Dravet syndrome, at the 16th European
Paediatric Neurology Society (EPNS) Congress - Data from an analysis designed
to evaluate the potential effects of the Phase 3 zorevunersen dosing regimen
showed improvements in cognition and behavior at Week 68 - These findings support
the inclusion of key secondary endpoints assessing cognition and behavior in
the Phase 3 EMPEROR study and contrast with outcomes observed in natural
history data
Xylocor Therapeutics
First Patient Dosed in XyloCor
Therapeutics’ Phase 2b EXACT‑2
Trial Evaluating XC001 for the Treatment of Coronary Artery Disease - Ernst
& Young LLP (EY US) announced the finalists for the prestigious
Entrepreneur Of The Year 2025 Greater Philadelphia Award. Now in its 40th year,
the Entrepreneur Of The Year program celebrates the bold leaders who disrupt
markets through the world’s most ground‑breaking companies,
revolutionizing industries and making a profound impact on communities. The
program honors bold entrepreneurs whose innovations shape the future and pave
the way for a thriving economy and a hopeful tomorrow
Dispositivi
Medici (Avvisi di sicurezza)
Ministero
della Salute
SIEMENS
HEALTHCARE DIAGNOSTICS INC - ATELLICA CH DIAZO TOTAL BILIRUBIN (D TBIL)
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