29/06/2021   Trattamento della Nefropatia da IgA 29/06/2021   Trattamento della Cistinuria 29/06/2021   Trattamento del Cancro del Nasofaringe 29/06/2021   Trattamento della Preeclampsia 29/06/2021   Trattamento dell'Ipertensione Arteriosa Polmonare 29/06/2021   Trattamento del Linfoma con Cellule a Mantello 29/06/2021   Trattamento della Trombocitemia Essenziale 29/06/2021   Prevenzione della Displasia Broncopolmonare 29/06/2021   Prevenzione della Retinopatia della Prematurita' 29/06/2021   Trattamento dell'Acondroplasia 29/06/2021   Trattamento del Glioma 29/06/2021   Trattamento dell'Atassia di Friedreich 29/06/2021   Trattamento dell'Acidemia Metilmalonica 19/04/2021   Trattamento del Mieloma Multiplo 19/04/2021   Trattamento del Linfoma Cutaneo a Cellule T 19/04/2021   Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica 01/04/2021   Trattamento della Mucopolisaccaridosi di Tipo I 01/04/2021   Trattamento del Cancro del Polmone a Piccole Cellule (microcitoma) 01/04/2021   Trattamento del Glioma 01/04/2021   Trattamento della Malattia di Krabbe 01/04/2021   Trattamento dei Tumori Stromali Gastrointestinali 01/04/2021   Trattamento della Amiloidosi Familiare (ATTR) 01/04/2021   Trattamento dello Spettro di Crescita Eccessiva Correlata al Gene PIK3CA 01/04/2021   Trattamento della Fibrosi Cistica 01/04/2021   Trattamento della Sindrome di Dravet 01/03/2021   Trattamento della Leishmaniosi 01/03/2021   Trattamento del Cancro Gastrico 01/03/2021   Trattamento della Malattia a Cellule Falciformi 01/03/2021   Trattamento della Cistinosi 01/03/2021   Trattamento della Retinite Pigmentosa 01/03/2021   Trattamento delle Sindromi da Deficit di Creatina 01/03/2021   Trattamento del Carcinoma Midollare della Tiroide 01/03/2021   Trattamento delle Lesioni del Midollo Spinale 01/03/2021   Trattamento dell'Amaurosi Congenita di Leber 01/03/2021   Trattamento della Malattia di Gaucher 25/01/2021   Trattamento del Cancro del Pancreas 14/01/2021   Trattamento dell'Ipersonnia Idiopatica 14/01/2021   Trattamento della Colangite Biliare Primaria 14/01/2021   Trattamento della Distrofia Muscolare Congenita 14/01/2021   Trattamento della Sindrome di Angelman 14/01/2021   Trattamento della Pericardite Idiopatica 14/01/2021   Trattamento della Mucopolisaccaridosi Tipo II (Sindrome di Hunter) 14/01/2021   Trattamento delle Dermatomiositi 14/01/2021   Trattamento della Sindrome di Pitt-Hopkins 14/01/2021   Trattamento della Sindrome di Phelan-McDermid 14/01/2021   Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica 14/01/2021   Trattamento della Malattia di Fabry 15/12/2020   Trattamento della Distrofia Muscolare dei Cingoli 15/12/2020   Trattamento del Mieloma Multiplo 15/12/2020   Trattamento della Sindrome di Prader-Willi 15/12/2020   Trattamento del Glioma 15/12/2020   Trattamento dell'Ipertensione Arteriosa Polmonare 15/12/2020   Trattamento del Carcinoma Epatocellulare 15/12/2020   Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta 15/12/2020   Trattamento del Glioma 15/12/2020   Trattamento del Linfoma con Cellule a Mantello 15/12/2020   Trattamento del Glioma 15/12/2020   Trattamento della Distrofia Muscolare di tipo Duchenne 15/12/2020   Trattamento dell'Iperinsulinemia Congenita 15/12/2020   Trattamento del Morbo di Wilson 15/12/2020   Trattamento della Sindrome di Angelman 15/12/2020   Trattamento dell'Emofilia A 15/12/2020   Trattamento della Paralisi Sopranucleare Progressiva 15/12/2020   Trattamento della Sindrome di Olmsted 15/12/2020   Trattamento della Sindrome dell'X Fragile 02/12/2020   Trattamento della Fibrodisplasia Ossificante Progressiva 02/12/2020   Trattamento della Malattia da Inclusione dei Microvilli 02/12/2020   Trattamento del Cancro del Pancreas 02/12/2020   Trattamento del Cancro dell'Esofago 02/12/2020   Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica 02/12/2020   Trattamento della Demenza Frontotemporale 02/12/2020   Trattamento della Carenza di Carnitina Palmitiltransferasi I 02/12/2020   Trattamento della Rinite Pigmentosa 27/10/2020   Terapia della Policitemia Vera 27/10/2020   Trattamento dell'Encefalopatia KCNQ2 Epilettica e dello Sviluppo 27/10/2020   Trattamento dell'Aspartilglucosaminuria 27/10/2020   Trattamento dell'Anemia Falciforme 27/10/2020   Trattamento della Nefropatia da IgA 27/10/2020   Trattamento della Distrofia Muscolare dei Cingoli 27/10/2020   Trattamento dell'anemia Falciforme 27/10/2020   Trattamento della Sindrome da Attivazione della Fosfatidilinositol-3chinasi-delta 27/10/2020   Diagnosi della Degenerazione Corticobasale 27/10/2020   Trattamento della Gangliosidosi GM1 27/10/2020   Trattamento della Ceroido Lipofuscinosi Neuronale 27/10/2020   Trattamento dell'Omocistinuria 27/10/2020   Trattamento della Ceroido Lipofuscinosi Neuronale 27/10/2020   Trattamento del Ipoparatiroidismo 27/10/2020   Trattamento della Distrofia Retinica Associata alla Mutazione del Gene RDH12 12/10/2020   Trattamento dell'Acondroplasia 12/10/2020   Trattamento della Mucopolisaccaridosi di Tipo III (Sindrome di Sanfilippo) 09/09/2020   Trattamento dell'Encefalomiopatia Mitocondriale con Acidosi Lattica ed Episodi Tipo Ictus 01/09/2020   Trattamento della Colangite Sclerosante Primitiva 01/09/2020   Prevenzione della Sindrome Emolitico-Uremica 01/09/2020   Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica 01/09/2020   Trattamento della Sindrome di von Hippel-Lindau 01/09/2020   Trattamento della Gangliosidosi GM2 01/09/2020   Trattamento dell'Atassia di Friedreich 01/09/2020   Trattamento della Glicogenesi tipo II (Malattia di Pompe) 01/09/2020   Prevenzione della Displasia Broncopolmonare 01/09/2020   Prevenzione della Displasia Broncopolmonare 01/09/2020   Trattamento della Rinite Pigmentosa 01/09/2020   Trattamento della Insufficienza Epatica Acuta 01/09/2020   Diagnosi della Paralisi Sopranucleare Progressiva 01/09/2020   Trattamento della Mucopolisaccaridosi Tipo VI (sindrome di Maroteaux-Lamy) 01/09/2020   Trattamento del Morbo di Wilson 26/08/2020   Trattamento della Fibrosi Polmonare Idiopatica 26/08/2020   Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche 26/08/2020   Trattamento del Deficit di Idrossiacil-Coenzima A Deidrogenasi 26/08/2020   Trattamento dell'Anemia Falciforme 26/08/2020   Trattamento della Malattia di Gaucher 26/08/2020   Trattamento del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B (DLBCL) 26/08/2020   Trattamento della Colangiocarcinoma 03/08/2020   Trattamento dell'Anemia Falciforme 03/08/2020   Trattamento dell'Emorragia Subaracnoidea non Traumatica 03/08/2020   Trattamento della Sindrome da Sofferenza Respiratoria Acuta 03/08/2020   Trattamento del Deficit di Carnitina Acetilcarnitina Translocasi 03/08/2020   Trattamento dell'Atresia delle Vie Biliari 03/08/2020   Trattamento delle Sindromi Mielodisplastiche 03/08/2020   Trattamento della Leucemia Prolinfocitica a Cellule T 16/07/2020   Trattamento del Linfoma della Zona Marginale 07/07/2020   Trattamento della Trombocitopenia Immune 07/07/2020   Trattamento del Carcinoma Epatocellulare 03/07/2020   Trattamento della Fibrosi Polmonare Idiopatica 03/07/2020   Diagnosis of Insulinoma 03/07/2020   Trattamento della Leucodistrofia Metacromatica 02/07/2020   Trattamento delle Sindromi Mielodisplastiche 02/07/2020   Trattamento del Pemfigoide Bolloso 02/07/2020   Trattamento dell'Iperossaluria Primaria 02/07/2020   Trattamento del Glioma 02/07/2020   Trattamento della Distrofia Muscolare di Becker 24/06/2020   Trattamento della Sindrome di Canavan 11/06/2020   Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli 11/06/2020   Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica 11/06/2020   Trattamento dell'Encefalopatia Neonatale 11/06/2020   Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne 11/06/2020   Trattamento dell'Emoglobinuria Parossistica Notturna 11/06/2020   Trattamento del Linfoma della Zona Marginale 11/06/2020   Trattamento dell'Emorragia Subaracnoidea non Traumatica 11/06/2020   Trattamento del Mieloma Multiplo 11/06/2020   Trattamento del Distacco di Retina 12/05/2020   Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche 12/05/2020   Trattamento dell'Emofilia A 12/05/2020   Trattamento della Sindrome Insulinica Autoimmune 29/04/2020   Prevenzione della Trombocitemia Alloimmune Fetale e Neonatale Causata dall'Incompatibilita' all'Antigene 1a delle Piastrine Umane 29/04/2020   Trattamento della Miastenia Grave 29/04/2020   Trattamento del Deficit da Piruvato Chinasi 28/04/2020   Trattamento della Colestasi Progressiva Familiare Intraepatica 28/04/2020   Diagnosi dell'Amiloidosi di Tipo AL 28/04/2020   Trattamento del Carcinoma dell'Ovaio 28/04/2020   Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta 02/04/2020   Trattamento del Cancro del Pancreas 02/04/2020   Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche 02/04/2020   Trattamento della Leucemia Mieloide Cronica/A> 02/04/2020   Trattamento del Carcinoma delle Vie Biliari 02/04/2020   Trattamento della Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale 02/04/2020   Trattamento dell'Ittiosi Congenita Autosomica Recessiva 05/03/2020   Trattamento della Trombocitopenia Immune 05/03/2020   Trattamento del Linfoma Periferico a Cellule T 05/03/2020   Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica 05/03/2020   Trattamento della Mielofibrosi 05/03/2020   Trattamento della Distrofia Ereditaria della Retina 05/03/2020   Trattamento della Epidermolisi Bollosa 05/03/2020   Trattamento del Mieloma Multiplo 05/03/2020   Trattamento della Malaria 05/03/2020   Trattamento della Distrofia Retinica Ereditaria 05/03/2020   Trattamento della Malattia di Fabry 05/03/2020   Trattamento della Mielofibrosi 21/01/2020   Trattamento della Sindrome di Alstrom 14/01/2020   Trattamento della Sclerosi Sistemica 14/01/2020   Trattamento della Sclerosi Sistemica 14/01/2020   Trattamento del Cancro Pancreatico 14/01/2020   Trattamento dell'Anemia Falciforme 14/01/2020   Trattamento della Malattia di Fabry 14/01/2020   Trattamento dell'Emorragia Subaracnoidea non Traumatica 14/01/2020   Trattamento della Cistinuria 14/01/2020   Trattamento della Mucopolisaccaridosi 14/01/2020   Trattamento della Malattia di Huntington 14/01/2020   Trattamento dell'Adrenoleucodistrofia 19/12/2019   Trattamento del Deficit Congenito di Alfa-1 Antitripsina 19/12/2019   Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne 19/12/2019   Trattamento della Mielofibrosi 19/12/2019   Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica 19/12/2019   Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica 19/12/2019   Trattamento della Trombocitopenia Immune 19/12/2019   Trattamento del Deficit di Fenilalaninidrossilasi 19/12/2019   Trattamento dell'Atrofia Multisistemica 19/12/2019   Trattamento della Sinovite Pigmentata Villonodulare e Tumore Tenosiniviale a Cellule Giganti Localizzata e Diffusa 19/12/2019   Trattamento dell'Osteosarcoma 18/11/2019   Trattamento dell'Ittiosi Congenita Autosomica Recessiva 18/11/2019   Trattamento del Disturbo da Carenza di CDKL5 18/11/2019   Trattamento dell'Iperinsulinemia Congenita 18/11/2019   Trattamento dell'Amiloidosi di Tipo AL 18/11/2019   Trattamento del Linfoma con Cellule a Mantello 18/11/2019   Trattamento dell'Uveite non Infettiva 18/11/2019   Trattamento della Gangliosidosi GM2 24/10/2019   Trattamento del Glioma 24/10/2019   Trattamento della Sindrome di Netherton 24/10/2019   Trattamento del Mieloma Multiplo 24/10/2019   Trattamento del Mieloma Multiplo 24/10/2019   Trattamento della Malattia di Alexander 24/10/2019   Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli 24/10/2019   Trattamento della Malattia di Stargardt 24/10/2019   Prevenzione della Malattia Emolitica del Feto e del Neonato 24/10/2019   Trattamento della Beta-Talassemia Intermedia e Major 24/10/2019   Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche 24/10/2019   Trattamento dell'Atassia di Friedreich 24/10/2019   Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli 24/10/2019   Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli 24/10/2019   Trattamento delle Neoplasie Mieloidi o Linfoidi con Eosinofilia Associate a Riarrangiamento di PDGFRA - PDGFRB - FGFR1 - o con PCM1-JAK2 24/10/2019   Trattamento della Retinopatia del Prematuro 06/09/2019   Trattamento della Glomerulopatia C3 06/09/2019   Trattamento della Pneumopatia Micobatterica non Tubercolare 06/09/2019   Trattamento del Glioma 06/09/2019   Trattamento della Ceroido Lipofuscinosi Neuronale 06/09/2019   Trattamento della Ceroido Lipofuscinosi Neuronale 06/09/2019   Trattamento della Sindrome di Rett 06/09/2019   Trattamento dell'Iperplasia Surrenale Congenita 06/09/2019   Trattamento della Paralisi Periodica 06/09/2019   Trattamento della Sindrome di Bardet-Biedl 06/09/2019   Trattamento del Cancro Pancreatico 06/09/2019   Trattamento della Infezione da Virus dell'Epatite Delta 06/09/2019   Trattamento della Fibrosi Cistica 06/09/2019   Trattamento del Neuriblastoma 13/08/2019   Trattamento della Miastenia Grave 31/07/2019   Trattamento delle Sindromi Mielodisplastiche 31/07/2019   Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli 31/07/2019   Trattamento della Colangite Biliare Primaria 31/07/2019   Trattamento della Sindrome WHIM 31/07/2019   Trattamento della Neurofibromatosi Tipo 1 31/07/2019   Trattamento del Linfoma della Zona Marginale 31/07/2019   Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta 08/07/2019   Trattamento del Diabete e della Sordita' Ereditati per Via Materna 08/07/2019   Trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale 08/07/2019   Trattamento della Beta-Talassemia Intermedia e Major 08/07/2019   Trattamento delle Miopatie Centronucleari 08/07/2019   Trattamento della Sindrome di Agelman 08/07/2019   Trattamento della Sindrome Acuta da Radiazioni 08/07/2019   Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne 08/07/2019   Trattamento della Glicogenosi Tipo II (malattia di Pompe) 08/07/2019   Trattamento dell'Emofilia A 08/07/2019   Trattamento del Glioma 08/07/2019   Trattamento dell'Aciduria Argininosuccinica 08/07/2019   Trattamento dell'Iperargininemia 08/06/2019   Trattamento dell'Ipertensione Arteriosa Polmonare 08/06/2019   Trattamento della Leucemia Mioloide Acuta 08/06/2019   Trattamento della Epidermolisi Bollosa 08/06/2019   Trattamento della Malattia di Stardardt 08/06/2019   Trattamento della Fibrosi Cistica 08/06/2019   Trattamento della Sindrome di Cushing 08/06/2019   Trattamento della Citrullinemia di Tipo 1 08/06/2019   Trattamento della Carenza di Carbamoilfosfato Sintetasi-1 08/06/2019   Trattamento del Linfoma Linfoplasmacitico 07/04/2019   Trattamento del Deficit di Ornitina-Transcarbamilasi 07/04/2019   Trattamento dell'Acidemia Propionica 07/04/2019   Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica 07/04/2019   Trattamento della Sindrome dell'X Fragile 07/04/2019   Trattamento delle Lesioni del Midollo Spinale 05/04/2019   Trattamento dell'Emofilia B 05/04/2019   Trattamento della Fibrosi Cistica 05/04/2019   Trattamento della Malattia di Huntington 05/04/2019   Trattamento dell'Atassia di Friedreich 05/04/2019   Trattamento della Colangite Sclerosante Primitiva 05/04/2019   Trattamento del Carcinoma delle Vie Biliari 12/03/2019   Trattamento della Fibrosi Cistica 04/03/2019   Trattamento della Atrofia Muscolare Spinale 04/03/2019   Trattamento del Cancro del Polmone a Piccole Cellule (microcitoma) 04/03/2019   Trattamento della Epidermolisi Bollosa 04/03/2019   Trattamento della Emofilia B 04/03/2019   Trattamento della Mucopolisaccaridosi Tipo II (Sindrome di Hunter) 04/03/2019   Trattamento della Osteonecrosi non Traumatica 04/03/2019   Trattamento del Disordine Linfoproliferativo Post-Trapianto 04/03/2019   Trattamento della Immunodeficienza Severa Combinata da Deficit di FOXN1 04/03/2019   Trattamento della Sindrome CHARGE 04/03/2019   Trattamento della Sindrome di Di George 04/03/2019   Trattamento della Distrofia Neuroassonale Infantile 21/01/2019   Trattamento della Anemia Falciforme 21/01/2019   Trattamento della Glicogenosi Tipo II Malattia di Pompe 21/01/2019   Trattamento della Ipertensione Arteriosa Piolmonare 17/01/2019   Trattamento della Ataxia Telangiectasia 17/01/2019   Trattamento della Sindrome dell'Intestino Breve 17/01/2019   Trattamento dell'Asfissia Perinatale 17/01/2019   Trattamento della Sindrome di Rett 17/01/2019   Trattamento della Trombocitopenia Immune 17/01/2019   Trattamento della Beta-Talassemia e Major 17/01/2019   Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli